MADRID 26 Ene. –
España financió un total de 20 medicamentos huérfanos (MMHH) para enfermedades raras durante 2025, lo que representa tres más que el año anterior, de acuerdo con el Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos en España 2025, publicado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).
Este Informe analiza la situación de estos tratamientos en Europa y su disponibilidad para los pacientes en España, basándose en datos de diversas fuentes públicas europeas y españolas a fecha de 31 de diciembre de 2025. Incluye la evolución de indicadores como las autorizaciones de comercialización en la Unión Europea y la financiación por parte del Sistema Nacional de Salud (SNS).
«Los datos del Informe muestran una evolución positiva en la financiación de medicamentos huérfanos en España, reflejando el compromiso de la industria farmacéutica y de todos los actores del sector con las personas que conviven con una enfermedad rara», ha declarado la presidenta de AELMHU, Beatriz Perales.
No obstante, Perales ha señalado que aún existen retos en términos de financiación, tiempos de espera y llegada de la innovación a España. «Por lo tanto, es necesario seguir avanzando hacia un sistema que garantice un acceso más ágil y predecible a estos fármacos para todos los pacientes, especialmente para aquellos sin otra alternativa terapéutica», ha añadido.
El Informe revela que el número de medicamentos huérfanos financiados en España el año pasado es la segunda cifra más alta desde 2020, solo superada por el máximo histórico registrado en 2023 (21). En los últimos tres años se han financiado 58 tratamientos para enfermedades raras, en comparación con los 28 que obtuvieron financiación de 2020 a 2022.
A finales de 2025, el Sistema Nacional de Salud financia un total de 103 fármacos con designación huérfana, el 66 por ciento de los 156 autorizados en la UE, lo que representa ocho puntos porcentuales más que el año anterior (58%).
A nivel de la UE, 18 medicamentos obtuvieron la autorización de comercialización por parte de la Comisión Europea en 2025, superando los 17 del año anterior. Sin embargo, la AELMHU ha indicado que este aumento no se ha reflejado en los nuevos medicamentos que obtienen Código Nacional en España, paso previo necesario para solicitar su inclusión en la financiación pública. El año pasado, solo 9 fármacos obtuvieron el Código Nacional, un 64 por ciento menos que los 25 registrados en 2024.
Por otro lado, el Informe señala que en España todavía hay 31 medicamentos huérfanos con Código Nacional sin financiación, 15 menos que en 2024 (46), y que un 42 por ciento de ellos lleva más de tres años esperando una resolución de financiación favorable, frente al 39 por ciento que se registraba a finales de 2024.
LOS MMHH ESPERAN 23 MESES DE MEDIA PARA SER FINANCIADOS
En 2025, la media de espera desde que un medicamento huérfano obtiene el Código Nacional hasta la aprobación de su financiación se mantuvo en 23 meses, igual que en los dos años anteriores. Por otra parte, de los 20 nuevos medicamentos huérfanos incluidos en el Sistema Nacional de Salud durante el último año, el 25 por ciento ha esperado menos de un año para conseguir la financiación, el 50 por ciento entre 1 y 2 años y el 25 por ciento más de 2.
Además, el porcentaje que ha esperado más de 2 años ha disminuido ligeramente en comparación con 2024, en 4 puntos porcentuales. En cuanto al proceso de evaluación, 6 de estos medicamentos fueron financiados en su primera reunión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM).
Sin embargo, otros 6 necesitaron pasar por al menos tres reuniones de la Comisión antes de obtener la financiación, lo que resalta la necesidad de avanzar hacia un modelo más ágil y eficiente que contribuya a reducir los tiempos de acceso a la innovación terapéutica para los pacientes con enfermedades raras.
El Informe de AELMHU también aborda la evolución de las terapias avanzadas destinadas al tratamiento de enfermedades raras. En este contexto, se destaca la financiación de 2 de estas terapias durante 2025, un hito que reafirma el cambio de tendencia iniciado en 2024, tras no financiarse ninguna en 2022 y 2023. Actualmente, 15 terapias avanzadas cuentan con autorización de comercialización en Europa, de las cuales 9 están financiadas por el SNS y 14 ya tienen código nacional en España.