MADRID, 13 Jul. –
Los sarcomas pediátricos presentan un desafío significativo para el diagnóstico y tratamiento exitoso, con hasta un 40 por ciento de los casos diagnosticados de manera tardía o incorrecta. Sin embargo, los innovadores avances tecnológicos ofrecen una oportunidad para mejorar esta situación. El equipo del área de Cáncer del CIBER (CIBERONC), dirigido por el doctor Enrique de Álava, trabaja en la validación de nuevas terapias basadas en células CAR-T para los sarcomas pediátricos, tratamientos que han mostrado «resultados prometedores».
Los sarcomas son tumores poco frecuentes, representando un 1 por ciento de los tumores malignos en adultos y un 13 por ciento en menores, aunque constituyen el 2 por ciento de la mortalidad infantil por cáncer.
«Dentro del CIBERONC –consorcio asociado a AseBio– se está llevando a cabo un ambicioso proyecto enfocado en desarrollar **inmunoterapias celulares avanzadas** para sarcomas pediátricos, especialmente en el sarcoma de Ewing«, explicó De Álava en el contexto del Día Internacional del Sarcoma, que se celebrará este domingo.
Este proyecto combina biología molecular, modelos preclínicos, ingeniería genética e inmunoterapia con un fuerte enfoque en la **investigación traslacional**.
El investigador enfatizó que las herramientas biotecnológicas modernas permiten analizar «con precisión» el perfil de expresión de proteínas y genes en tumores y tejidos sanos, facilitando la identificación de nuevas proteínas en la superficie de células tumorales que podrían ser objetivos para **terapias inmunológicas** «altamente» específicas.
«Estos descubrimientos están constituyendo la base para diseñar terapias celulares personalizadas que identifican y atacan exclusivamente las células tumorales, **minimizando los efectos secundarios**», agregó De Álava.
Entre los principales retos que enfrentan los tratamientos para enfermedades raras como los sarcomas se encuentran la **traducción clínica**, la financiación y la regulación. Convertir una terapia experimental en una opción accesible para los pacientes requiere navegar por un proceso «complejo» que incluye validación preclínica, producción bajo **condiciones GMP**, autorizaciones éticas y regulatorias, y la adecuada infraestructura hospitalaria.
Por ello, su equipo se encuentra validando estas terapias en modelos preclínicos y planeando su futura aplicación clínica, incluyendo estrategias para superar las barreras del microambiente tumoral, que a menudo limita la eficacia de las **inmunoterapias** en tumores sólidos.
A pesar de estos desafíos, los investigadores están «realizando esfuerzos» para acortar los tiempos de desarrollo, llegando incluso a implementar un «uso compasivo excepcional» de una de estas terapias celulares en un paciente pediátrico con sarcoma de Ewing sin otras opciones de tratamiento disponibles.
«La colaboración es fundamental (…) En nuestro proyecto intervienen centros clínicos, grupos académicos y empresas biotecnológicas, fusionando experiencia en diagnóstico molecular, inmunoterapia, modelos preclínicos y transferencia tecnológica», detalló De Álava.
Estos avances han sido liderados por el grupo del doctor De Álava (Instituto de Biomedicina de Sevilla, IBiS-HUVR) y el equipo del doctor Pablo Menéndez (Institut Josep Carreras, en el grupo de la doctora Anna Bigas), en el contexto del CIBERONC. Además, este trabajo ha sido respaldado por el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades a través de la convocatoria de Colaboración en Líneas Estratégicas 2022, con cofinanciación del Plan de Recuperación, Transformación y Resiliencia, así como fondos europeos NextGenerationEU.