MADRID, 25 Sep. –
¿Y si la solución para tratar una enfermedad rara o ciertos tipos de cáncer ya estuviera disponible en la farmacia, esperando ser redescubierta? El reposicionamiento de fármacos es una estrategia que reutiliza medicamentos ya conocidos para nuevas indicaciones y se está convirtiendo en una auténtica revolución en salud pública.
Más rápido, más económico y con mayores garantías de seguridad, este enfoque no solo acelera la llegada de nuevos tratamientos, sino que ofrece una esperanza real a pacientes sin alternativas terapéuticas en campos como las enfermedades raras (EERR) o el cáncer.
Expertas como Beatriz Gómez, gestora de la actividad científica del CIBERER y especialista en medicamentos huérfanos, y Cecilia Martínez, presidenta de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), coinciden: estamos ante una de las vías más prometedoras para transformar el futuro de la medicina.
¿EN QUÉ CONSISTE EL REPOSICIONAMIENTO DE FÁRMACOS?
Tal como explica Beatriz Gómez, el reposicionamiento de fármacos consiste en utilizar medicamentos ya aprobados para nuevas indicaciones terapéuticas distintas de aquellas para las que fueron inicialmente desarrollados. Este enfoque permite acelerar el desarrollo de nuevos tratamientos, ya que se conocen los perfiles de seguridad y farmacocinética de estos fármacos.
«Al reducirse los tiempos y los costes, se pueden poner a disposición de los pacientes tratamientos efectivos con mayor rapidez, especialmente en contextos clínicos donde no existen alternativas terapéuticas. Por eso, esta vía es especialmente útil en enfermedades graves o amenazantes para la vida, como las enfermedades raras», destaca.
EL 30% DE NUEVAS MOLÉCULAS PROCEDE DEL REPOSICIONAMIENTO
Cecilia Martínez Fernández-Llamazares indica que, actualmente, el reposicionamiento de fármacos es una de las estrategias más frecuentes, calculándose que hasta el 30% de las nuevas moléculas aprobadas por las agencias reguladoras han logrado nuevas indicaciones a través de esta vía.
Sobre los principales campos en los que el reposicionamiento cobra fuerza, esta experta menciona la oncología, con numerosos estudios en marcha. Existe una iniciativa, llamada proyecto ‘ReDO‘ (Repurposing Drugs in Oncology), que busca recopilar la experiencia y los avances en investigación de moléculas no oncológicas en usos oncológicos, basados en estrategias de reposicionamiento.
También, menciona el caso de inmunosupresores como el ‘sirolimus’, que ha pasado de utilizarse en la profilaxis del rechazo de órganos a ser estudiado para el tratamiento de anomalías vasculares.
«Probablemente, la oncología y las enfermedades infecciosas son los campos donde más se aplica esta estrategia. Sin embargo, en los últimos años, no debemos olvidar la neurología, donde el reposicionamiento de moléculas para Alzheimer o Parkinson está cobrando gran protagonismo, junto con enfoques computacionales y estudios ‘ómicos’; también en psiquiatría; y, por supuesto, en la búsqueda de soluciones para las EERR», resalta esta farmacéutica especialista en Farmacia Hospitalaria.
En el ámbito específico de las EERR, Beatriz Gómez señala que en estas enfermedades, «donde el desarrollo de nuevos tratamientos suele ser poco rentable y complejo debido a la baja prevalencia de pacientes», el reposicionamiento de fármacos se convierte en una «fuente realista y eficiente» de nuevas opciones terapéuticas.
«Entre 2010 y 2022, 1 de cada 5 medicamentos huérfanos aprobados en Europa provenía del reposicionamiento. Esta estrategia permite aprovechar el conocimiento acumulado sobre medicamentos existentes, y al combinarse con tecnologías como la inteligencia artificial y el análisis de big data, se abren nuevas oportunidades para identificar compuestos útiles en el tratamiento de EERR», destaca esta experta.
REPOSICIONES MÁS ÚTILES QUE SU INDICACIÓN ORIGINAL
Finalmente, pedimos a la presidenta de la SEFH que nos enumere posibles ejemplos curiosos de reposicionamiento de medicamentos donde el nuevo uso haya sido más útil que la indicación original.
Cecilia Martínez menciona uno de los ejemplos más emblemáticos: el uso inicial del sildenafilo en la disfunción eréctil (famoso ‘viagra‘), que posteriormente fue autorizado para el tratamiento de la hipertensión pulmonar. «Otro caso icónico es la talidomida, que hoy en día se usa en campos como la oncología o dermatología», añade.
En conclusión, considera que no debemos confundir las estrategias clásicas de reposicionamiento con las de ampliación basadas en mecanismos compartidos, lo que implica el desarrollo de ensayos secuenciales por indicación, utilizando un conocimiento profundo del mecanismo de acción, permitiendo así el diseño de ensayos clínicos adaptativos con criterios de valoración clínica compartidos.
